摘要： 用專業(yè)守護(hù)健康，以仁心溫暖童年。在兒童血液腫瘤這一嚴(yán)峻挑戰(zhàn)面前，精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的飛速發(fā)展與人文關(guān)懷的持續(xù)浸潤，正為無數(shù)家庭點(diǎn)亮希望之燈。北京博仁醫(yī)院兒童血液腫瘤科，在學(xué)科帶頭人張永紅教授的引領(lǐng)下，深度融合前沿診療技術(shù)、創(chuàng)新科學(xué)研究與全人關(guān)懷理念，不僅在疑難重癥患兒的救治上取得突破性成果，挽救了眾多難治復(fù)發(fā)患兒的生命，更以卓越的臨床實(shí)踐和學(xué)術(shù)貢獻(xiàn)，有力推動(dòng)了中國兒童血液腫瘤診療體系的發(fā)展與國際化進(jìn)程，用堅(jiān)實(shí)的專業(yè)力量與溫暖的醫(yī)者仁心，守護(hù)每一位孩子的健康成長。

特殊基因突變淋巴瘤患兒絕境重生 精準(zhǔn)醫(yī)療續(xù)寫生命希望

“看著他現(xiàn)在每天開心地跑跳，和朋友們玩耍，臉上洋溢著笑容，我們幾乎忘記了那段黑暗的日子?！?歲男孩小樂（化名）的母親，談及孩子如今的狀況，語氣中充滿了欣慰與感激。

2024年5月，小樂因反復(fù)咳嗽、發(fā)熱就診，隨后出現(xiàn)血小板顯著降低、皮膚瘀點(diǎn)等癥狀，在外院被確診為高危的T淋巴母細(xì)胞淋巴瘤/白血病伴髓系表達(dá)（IV期 CNS1）。然而，歷經(jīng)數(shù)輪標(biāo)準(zhǔn)方案化療后，他的病情始終未能獲得緩解，治療陷入僵局，希望似乎變得渺茫。

2024年11月，經(jīng)當(dāng)?shù)蒯t(yī)院申請，張永紅教授遠(yuǎn)程會(huì)診后，建議將小樂轉(zhuǎn)入北京博仁醫(yī)院兒童血液腫瘤科進(jìn)行深度評估與攻堅(jiān)治療。入院后，團(tuán)隊(duì)并未急于更換方案，而是首先為他啟動(dòng)了全面、系統(tǒng)的“診療復(fù)盤”，涵蓋既往所有病理切片復(fù)核、影像資料對比以及更深入的分子生物學(xué)檢測。通過多學(xué)科專家（MDT）的緊密協(xié)作與高通量基因測序分析，團(tuán)隊(duì)最終精準(zhǔn)鎖定其難治的核心根源——“NRAS基因體細(xì)胞嵌合突變驅(qū)動(dòng)的急性混合表型（T/B/髓系）白血病/淋巴瘤”。這是一種極為罕見且侵襲性強(qiáng)的疾病類型。基于這一精準(zhǔn)診斷，團(tuán)隊(duì)為他“量體裁衣”，制定了包含MEK抑制劑、mTOR抑制劑在內(nèi)的靶向治療聯(lián)合化療的個(gè)體化方案，旨在控制惡性克隆，為根治性治療創(chuàng)造條件。經(jīng)過數(shù)月的精心調(diào)控，小樂的病情得到有效控制，并于2025年3月成功接受了親緣半相合造血干細(xì)胞移植。在移植后至關(guān)重要的數(shù)月里，醫(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)?wèi){借豐富的經(jīng)驗(yàn)，幫助他平穩(wěn)度過了感染、移植物抗宿主病等重重險(xiǎn)關(guān)。

此病例作為全球首次報(bào)道的以混合表型白血病/淋巴瘤伴RAS相關(guān)自身免疫性白細(xì)胞增殖性疾病為臨床表型的嵌合型RAS病，其通過精準(zhǔn)靶向聯(lián)合移植的成功治愈，為國際同行處理類似罕見疑難病例提供了極具價(jià)值的“中國經(jīng)驗(yàn)”和全新思路。至今，小樂移植后已無病生存10余月，身體各項(xiàng)機(jī)能穩(wěn)步恢復(fù)，重拾健康童年的色彩與歡笑。

小樂的重生故事，是北京博仁醫(yī)院兒童血液腫瘤科日常攻堅(jiān)克難的一個(gè)生動(dòng)縮影。作為全國兒童淋巴瘤診療的標(biāo)桿中心，該科室憑借其頂尖的精準(zhǔn)診斷能力、多學(xué)科整合診療模式以及貫穿始終的人文關(guān)懷，在兒童淋巴瘤，尤其是難治復(fù)發(fā)領(lǐng)域，創(chuàng)造了一個(gè)又一個(gè)生命奇跡，持續(xù)為陷入絕境的家庭輸送希望與力量。

權(quán)威領(lǐng)航 鑄就兒童淋巴瘤診療高地

北京博仁醫(yī)院兒童血液腫瘤科作為全國兒童淋巴瘤協(xié)作組（CNCL）的牽頭與核心單位，在張永紅教授的領(lǐng)導(dǎo)下，匯聚了一支醫(yī)術(shù)精湛、勇于創(chuàng)新的專家團(tuán)隊(duì)。張永紅教授深耕兒童淋巴瘤領(lǐng)域四十余載，親歷并推動(dòng)了該領(lǐng)域從傳統(tǒng)化療到精準(zhǔn)分層，再到靶向與免疫治療時(shí)代的革命性跨越。在這一不斷優(yōu)化的診療體系下，我國兒童淋巴瘤的療效實(shí)現(xiàn)了歷史性飛躍：總體治愈率從二十年前不足50%，通過精細(xì)分層治療提升至70%-80%，進(jìn)而隨著分子靶點(diǎn)檢測及靶向、免疫藥物的應(yīng)用，目前在高水平中心已穩(wěn)定在90%以上。

在張教授的統(tǒng)籌下，全國兒童淋巴瘤協(xié)作組（CNCL）已覆蓋全國46余家重要兒童腫瘤中心，累計(jì)系統(tǒng)性完成近4000例兒童淋巴瘤患者的規(guī)范化診療與前瞻性數(shù)據(jù)錄入，并通過定期培訓(xùn)、方案研討、遠(yuǎn)程會(huì)診等形式，將最前沿的分層治療理念與優(yōu)化方案推向全國，實(shí)現(xiàn)了診療水平的同質(zhì)化提升。長達(dá)七年的隨訪數(shù)據(jù)表明，參與協(xié)作組的各單位整體治療效果，較以往平均水平提升了20%以上，顯著改善了我國兒童淋巴瘤的整體預(yù)后。

面對“難治復(fù)發(fā)”這一世界性難題，北京博仁醫(yī)院兒童淋巴瘤科聚焦攻堅(jiān)，積累了深厚的經(jīng)驗(yàn)：已累計(jì)收治并深入探索超過500例難治復(fù)發(fā)性伯基特淋巴瘤、ALK陽性間變性大細(xì)胞淋巴瘤、T淋巴母細(xì)胞淋巴瘤等患者。通過靈活整合化療、CAR-T細(xì)胞免疫治療、新型靶向藥物、及造血干細(xì)胞移植等多元手段，形成了成熟的綜合救治體系，使這類患者的總體緩解率超過80%，中長期無進(jìn)展生存率達(dá)到70%左右，已成為國內(nèi)外公認(rèn)的兒童難治復(fù)發(fā)淋巴瘤核心救治基地之一。

診療模式革新 精準(zhǔn)攻堅(jiān)難治復(fù)發(fā)困局

當(dāng)前，兒童血液腫瘤治療已進(jìn)入“去化療化”或“分子分層下的化療優(yōu)化”的深度轉(zhuǎn)型期。張永紅教授及其團(tuán)隊(duì)敏銳把握趨勢，積極推動(dòng)治療范式的革新，致力于將各種前沿的靶向與免疫治療手段，從最后的“挽救線”前移至一線或早期鞏固階段，從而在提高療效的同時(shí)，最大限度地減少傳統(tǒng)高強(qiáng)度化療帶來的遠(yuǎn)期毒副作用，真正實(shí)現(xiàn)“療效與生活質(zhì)量”的雙重保障。

這一革新主要體現(xiàn)在兩大戰(zhàn)略方向：一是廣泛應(yīng)用新型靶向藥物與抗體藥物，如針對ALK、BCR-ABL等驅(qū)動(dòng)基因的抑制劑，以及蛋白酶體抑制劑、抗體藥物偶聯(lián)物（ADC）等。這些藥物能夠精準(zhǔn)打擊帶有特定分子標(biāo)志的腫瘤細(xì)胞，使得部分原本需要移植的高?；颊撸型ㄟ^強(qiáng)化化療聯(lián)合靶向方案即可獲得根治，二是深度應(yīng)用細(xì)胞免疫治療，尤其是以CAR-T為代表的個(gè)體化細(xì)胞療法，已成為顛覆難治復(fù)發(fā)B細(xì)胞淋巴瘤治療格局的“利器”，使難治復(fù)發(fā)的淋巴瘤治愈率可達(dá)70%。此外，團(tuán)隊(duì)也在積極探索CAR-T在T細(xì)胞腫瘤等更復(fù)雜領(lǐng)域中的應(yīng)用。

以尤為棘手的難治復(fù)發(fā)T淋巴母細(xì)胞淋巴瘤（T-LBL）為例，團(tuán)隊(duì)創(chuàng)新性地構(gòu)建了“精準(zhǔn)靶向-T細(xì)胞CART-橋接移植”的整合治療路徑：首先通過分子檢測明確關(guān)鍵致病通路，使用相應(yīng)靶向藥比如，通過應(yīng)用腫瘤生長和逃逸通路上的靶藥：比如JAK-STATE通路，PI3K-MOTOR通路的靶藥及蛋白酶體抑制劑等克服耐藥，給化療增敏。爭取初步緩解；對于療效不佳者，及時(shí)引入CD7 CAR-T等免疫療法作為強(qiáng)有力的“橋梁”，高效清除腫瘤負(fù)荷；最終為符合條件的患者銜接異基因造血干細(xì)胞移植，并結(jié)合移植后維持治療，形成閉環(huán)管理。這套綜合策略已應(yīng)用于50余例R/R-T淋母患者，取得了約64%的遠(yuǎn)期治愈率，為這一高度惡性疾病提供了行之有效的“中國方案”。

臨床科研雙驅(qū)動(dòng) 引領(lǐng)行業(yè)國際化發(fā)展

科室始終堅(jiān)持“臨床問題驅(qū)動(dòng)科研，科研成果反哺臨床”的發(fā)展理念。依托CNCL多中心大樣本臨床數(shù)據(jù)庫與醫(yī)院高水平的分子診斷實(shí)驗(yàn)室，團(tuán)隊(duì)在兒童淋巴瘤的分子分型、預(yù)后標(biāo)志物挖掘及治療新靶點(diǎn)探索方面持續(xù)產(chǎn)出原創(chuàng)性成果。

2025年，團(tuán)隊(duì)科研成績斐然，以第一作者或通訊作者身份在國際權(quán)威期刊發(fā)表SCI論文5篇。其中，關(guān)于NOTCH1融合基因與PTEN基因突變在T-LBL中獨(dú)立不良預(yù)后價(jià)值的揭示，不僅從臨床大數(shù)據(jù)中驗(yàn)證了其影響，更深入開展了機(jī)制探索。這項(xiàng)重要發(fā)現(xiàn)迅速獲得國際學(xué)界關(guān)注與引用，并已被國際主流協(xié)作組（如BFM）納入討論，即將整合至其新的風(fēng)險(xiǎn)分層系統(tǒng)中，未來將使全球范圍內(nèi)攜帶此類基因異常的患者得以早期識別并接受強(qiáng)化干預(yù)。

同年，團(tuán)隊(duì)在國際學(xué)術(shù)舞臺(tái)上的表現(xiàn)愈發(fā)活躍與自信。全年在包括國際惡性淋巴瘤大會(huì)（ICML）、國際兒童及青少年非霍奇金淋巴瘤大會(huì)（CAYA-NHL）、歐洲血液學(xué)會(huì)年會(huì)（EHA）、美國血液學(xué)會(huì)年會(huì)（ASH）在內(nèi)的頂級會(huì)議上，累計(jì)完成3次大會(huì)口頭發(fā)言、5次壁報(bào)展示。特別值得一提的是，在CAYA-NHL大會(huì)上，張永紅教授作為中國唯一代表受邀進(jìn)入大會(huì)主席團(tuán)并擔(dān)任環(huán)節(jié)主持，這標(biāo)志著中國專家在該領(lǐng)域的學(xué)術(shù)領(lǐng)導(dǎo)力獲得了國際最高層面的認(rèn)可。團(tuán)隊(duì)分享的關(guān)于中國兒童ALK陽性間變性大細(xì)胞淋巴瘤特征、先天性免疫缺陷相關(guān)淋巴瘤基因圖譜等研究成果，為豐富全球兒童淋巴瘤的疾病認(rèn)知與精準(zhǔn)診療策略貢獻(xiàn)了不可或缺的“中國數(shù)據(jù)”與“中國智慧”。

人文關(guān)懷守護(hù) 醫(yī)術(shù)之外更有溫度

在追求醫(yī)療技術(shù)卓越的同時(shí)，科室從未忘記醫(yī)學(xué)的溫度。張永紅教授時(shí)常教導(dǎo)團(tuán)隊(duì)：“我們治療的不僅是一個(gè)疾病，更是一個(gè)孩子、一個(gè)家庭。要用心看病，用情待人?！边@種“以人為本”的理念深深植根于科室文化中，并轉(zhuǎn)化為具體的行動(dòng)。

在臨床工作中，精細(xì)化、人性化的照護(hù)無處不在。張教授帶領(lǐng)查房時(shí)，總是耐心傾聽患兒和家長的感受，在制定精準(zhǔn)醫(yī)療決策的同時(shí)，給予他們堅(jiān)定的心理支持。主管醫(yī)生和護(hù)士不僅密切監(jiān)控病情變化，更關(guān)注孩子的情緒狀態(tài)和家庭的特殊需求?？剖覙?gòu)建了多維度、立體化的人文支持體系：通過定期舉辦的線上線下患教會(huì)、精心編撰的科普手冊，幫助家長掃清知識盲區(qū)，成為治療過程中科學(xué)的“同盟軍”；每月一次的“家長沙龍”，創(chuàng)造了醫(yī)患、患患之間開放溝通、情感互助的空間；病房內(nèi)常年開展的“暖心工程”，在兒童節(jié)、春節(jié)、患兒生日等特殊時(shí)刻，總會(huì)響起歡聲笑語，讓孩子們在戰(zhàn)勝病魔的路上，依然能感受到節(jié)日的快樂與童年的純真。

這種“頂尖醫(yī)術(shù)”與“溫暖仁心”的結(jié)合，讓患兒在獲得生理治愈的同時(shí)，心靈也得到滋養(yǎng)與呵護(hù)，極大地增強(qiáng)了他們戰(zhàn)勝疾病的勇氣與信心，也鑄就了科室無可替代的聲譽(yù)與信賴。

結(jié)語：以創(chuàng)新鑄使命 以溫度赴未來

從提升初治患兒的治愈率到攻克難治復(fù)發(fā)的堡壘，從引領(lǐng)診療技術(shù)的迭代到贏得國際學(xué)術(shù)的尊重，北京博仁醫(yī)院兒童血液腫瘤科始終站在行業(yè)潮頭。他們以永不懈怠的技術(shù)創(chuàng)新為前進(jìn)利刃，以深厚博大的人文關(guān)懷為守護(hù)之盾，在挽救生命、護(hù)航成長的道路上堅(jiān)定前行。展望未來，科室將繼續(xù)深耕精準(zhǔn)醫(yī)療前沿，拓展治療新邊界，同時(shí)將人文之光灑向更深處，為更多患兒和家庭托起生命的希望，守護(hù)每一個(gè)值得燦爛綻放的未來。

專家簡介

張永紅教授

北京高博博仁醫(yī)院醫(yī)療院長、兒童血液腫瘤科主任

北京兒童醫(yī)院血液腫瘤中心主任醫(yī)師，原淋巴瘤科主任

從事兒童血液腫瘤臨床工作42年，牽頭創(chuàng)建了北京兒童醫(yī)院淋巴瘤專業(yè)并成為該專業(yè)學(xué)科帶頭人。

美國St.Jude兒童腫瘤研究院、美國MD.Anderson腫瘤中心、香港中文大學(xué)威爾斯親王醫(yī)院兒童腫瘤中心做訪問學(xué)者

擔(dān)任省市級以上科研課題及GCP試驗(yàn)10余項(xiàng)，以第一作者及通訊作者在Blood等國內(nèi)外刊物發(fā)表相關(guān)論文140余篇。

2017年?duì)款^成立全國兒童淋巴瘤協(xié)作組（CNCL）并成為該項(xiàng)目負(fù)責(zé)人，目前成為國內(nèi)兒童淋巴瘤最大的多中心協(xié)作平臺(tái)，總體療效達(dá)到國際水平

社會(huì)兼職：

全國兒童淋巴瘤協(xié)作組（CNCL）的組長

《中國小兒血液與腫瘤》雜志總編

CSCO抗淋巴瘤聯(lián)盟兒科學(xué)組副組長

中國生物醫(yī)學(xué)工程學(xué)會(huì)兒童精準(zhǔn)治療專委會(huì)副主任委員

中國女醫(yī)師協(xié)會(huì)靶向治療專委會(huì)常委（兒科學(xué)組組長）

中國女醫(yī)師協(xié)會(huì)淋巴瘤專委會(huì)委員

抗癌協(xié)會(huì)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)專委會(huì)委員

多家醫(yī)學(xué)雜志的編委

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